Вірус імунодефіциту людини може стати ключем до боротьби проти небезпечного вродженого захворювання

Американські вчені успішно використовували вірус імунодефіциту людини (ВІЛ) для лікування 8 дітей з «синдромом хлопчика в міхурі» - важким уродженим комбінованим імунодефіцитом.

У цих дітей через генетичного дефекту від народження практично відсутня імунна захист, тому їм доводилося жити в повній ізоляції, в стерильних умовах, в «міхурі».

Нова терапія, до якої вдалися вчені з St Jude's Children Research Hospital, передбачала паркан кісткового мозку і корекцію дефекту в ДНК за рахунок впровадження правильної версії гена. Причому, способом доставки гена став змінений штам ВІЛ. Експеримент виявився більш ніж у дачним, і у дітей відновився імунітет. Через місяць вони покинули стіни лікарні. Зараз всі діти добре себе почувають, добре реагують на вакцинацію і мають повний набір імунних клітин для нормальної захисту.

За словами вчених, це справжній прорив, адже єдиним доступним лікуванням була пересадка кісткового мозку, забраного у ідеально підходящого донора-родича. Проте більше 80% пацієнтів не можуть знайти відповідного донора.

Категория: Здоровье и Фитнес