Генна терапія може допомогти при рідкісної невиліковної хвороби мозку

Застосування генної терапії ще на стадії внутрішньоутробного розвитку може врятувати майбутнього дитини від вродженого захворювання мозку, що викликає припадки, втрату пам'яті, проблеми з навчанням, промовою і нездатність відчувати біль. Про це повідомляють вчені з University of North Carolina.

Мова йде про синдром Ангельмана. Його можна діагностувати на першому триместрі вагітності, однак вилікувати або запобігти розвитку синдрому до недавнього часу не вдавалося.

У хворих дітей присутній мутировавшая копія материнського гена UBE3A, яка «відключає» батьківську копію. Або ж у дитини в принципі немає цього гена.

Вчені запропонували виправити цей дефект за допомогою технологій редагування геному CRISPR. В організм плоду, вже народжену дитину чи навіть дорослого потрібно ввести нешкідливий вірус, який несе в собі інформацію про шкідливий гені. Коли вірус знаходить, відбувається відсікання і знищення гена. Далі вчені вставляють робочу копію гена в утворився пробіл, після чого, як очікують науковці, захворювання не буде розвиватися.

Категория: Здоровье и Фитнес