Нова антивікова терапія може полегшити симптоми прогерии

Вчені з Інституту Солка розробили нову антивікову терапію, засновану на редагуванні генів за допомогою системи CRISPR. За допомогою цього методу, як повідомляється в журналі Nature Medicine, можна буде полегшити симптоми прогерии — невиліковного захворювання, що приводить до передчасної «старості» і смерті.

Фахівці застосували CRISPR/Cas9 на мишах з прогеріею, які були генетично модифіковані таким чином, щоб в їх клітинах синтезувався білок Саѕ9. Це з'єднання являє собою «ножиці», розрізають ДНК у певній його частині. З допомогою аденоассоциированного вірусу в організм гризунів були доставлені дві синтетичні «гидовые» РНК, які вказували Cas9, в якому гені потрібно зробити розріз, а також «репортерный» ген, за проявом якого можна визначити, було чи редагування успішним.

Мішенню системи став ген LMNA, що виробляє білок ламін А. Дефектний ламін А, званий прогерином, порушує зв'язування хромосом з ядерною мембраною, що і призводить до симптомів прогерии. У результаті генної терапії LMNA ставав нефункціональним, однак при цьому продовжував синтезуватися нормальний ламін С.

Через два місяці після початку терапії у мишей покращився стан серцево-судинної системи, сповільнилися процеси дегенерації артерій і зникли симптоми брадикардії, а тривалість життя збільшилася на 25%.

Дослідники впевнені, що поліпшення терапії дозволить розширити спектр тканин, що піддаються впливу системи CRISPR, і ще більше збільшити тривалість життя пацієнтів з прогеріею. Правда, поки про тестуванні цього методу на пацієнтах-людей не може бути й мови.

Категория: Здоровье и Фитнес